科学家利用基因编辑技术剔除小鼠艾滋病病毒

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新华社华盛顿4月10日电(记者林·)美国天普大学的中国科学家胡·近日报道，他们利用基因编辑技术，有效地消除了人类艾滋病病毒在多器官和组织中的一只人源化小鼠，这是人类临床试验发展的一大进步。

此前，胡、等人已经成功地利用基因编辑技术，有效地消除了体外培养的人类细胞系、从艾滋病患者体内提取的T免疫细胞以及在转基因小鼠体内产生的艾滋病病毒。

人源化BLT小鼠是移植了人骨髓、肝脏和胸腺组织或细胞的免疫缺陷小鼠。这种小鼠具有人类功能性免疫系统，其被艾滋病病毒感染和潜伏的方式与人类相同，克服了常规小鼠不能复制某些人类疾病的缺点，广泛应用于艾滋病动物实验研究。

在发表于《美国分子治疗杂志》的最新研究中，胡、他的同事卡迈勒·哈利利和匹兹堡大学的首先用艾滋病毒感染人源化BLT小鼠，然后向以为载体的潜伏感染小鼠递送CRISPR/Cas9基因编辑工具，称为“基因剪刀”。两到四周后，他们发现艾滋病毒基因组已经在几个老鼠器官和组织中被切除。

胡，副教授对新华社说，艾滋病病毒(HIV)基因很容易发生变异，使用单个靶基因编辑可能会导致病毒逃逸。因此，他们提出了多靶基因编辑的新思路，并为艾滋病病毒的转录区和结构区设计了四个导向核糖核酸，可以将Cas9酶导向预定位置，实现多靶切除，从而显著提高了艾滋病病毒的去除效率。

此外，这种病毒清除方法不影响靶细胞的存活和功能，即“只杀死病毒而不杀死细胞”。

胡指出，目前，基因编辑疗法不能完全消除动物体内的艾滋病病毒，但可以显著减少潜伏病毒的数量。因此，将其与抗逆转录病毒药物结合使用是一种有希望的艾滋病治疗策略。

来源：搜狐微门户