中国开发了基因编辑“安全剪刀”，旨在克服罕见疾病

本篇文章675字，读完约2分钟

新华社上海6月12日电基因编辑技术被称为“神奇的剪刀”，被视为战胜人类绝症的利器。10日，国际学术期刊《自然》在网上公布了中国科学家的最新成果。中国科学院大脑与智能卓越中心的杨辉团队和他的主编开发了一种“安全剪刀”——Abe(F148a)，它具有更精确的编辑效果，缩短了克服罕见疾病的临床试验时间。

首先，该小组对学术研究和临床实践中经常使用的各种基因编辑剪刀进行了全面检查。他们最近发现，现有的剪刀不仅有剪切“错误”的风险，而且还破坏了大量的核糖核酸(核糖核酸)，这具有很高的致癌风险。

人类已知的罕见疾病有7000多种，全世界有数亿患者。大约95%的罕见疾病没有有效的治疗药物，一旦他们生病，他们将伴随他们一生。科学界正试图用基因编辑技术解决罕见疾病的问题。“理论上，使用基因编辑技术可以让患者恢复健康。然而，由于无法保证剪切安全性，世界上只有少数基因编辑“剪刀”开始临床试验。”杨辉说道。

为了大大降低基因“剪刀”的出错率而不破坏核糖核酸，该小组开发了一种“安全剪刀”——Abe(F148a)。结果表明，“安全剪刀”不仅可以更准确地剪切基因，还可以不“意外”剪切核糖核酸，从而大大降低致癌风险。

业内专家认为，基因编辑剪刀更安全，有望更快地投入临床实践。第一步可用于治疗病情严重的罕见疾病，如地中海贫血、黄斑变性和遗传性耳聋，然后可逐步用于治疗常见疾病，如心血管疾病和神经退行性疾病。

记者了解到，该成果的专利申请已经完成，正在通过建立动物模型生产平台、基因编辑治疗策略研发平台、临床试验和效果评价平台，向临床和产业转化。(王林林)

纪爱玲

来源：搜狐微门户