科学家成功建立基因编辑儿童脑疾病“瑞特综合征”猴模型

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新华社昆明5月19日电(记者岳)中国科学家成功地建立了一个瑞特综合征猴模型，这是一种对儿童脑部疾病进行基因编辑的疾病。这项成就发表在18日的国际期刊《细胞》上。

儿童瑞德综合征是一种属于自闭症谱系的神经发育疾病，由大脑发育异常引起。到目前为止，还没有有效的治疗方法。95%以上的儿童mecp2基因发生了严重突变，通常导致胚胎期男性胎儿流产。女孩在出生后6个月至18个月开始出现语言能力丧失、睡眠质量差、社交和认知障碍、大脑发育缓慢、心电图异常和运动能力异常等综合症状。

“缺乏理想的动物模型是学术界不能理解其发病机制和治疗方法的关键因素。猴子与人类非常相似，是人类疾病的理想动物模型。灵长类动物模型的使用将在复杂疾病的预防和治疗中发挥重要作用。”本文作者、云南灵长类生物医学重点实验室教授纪说。

经过一年多的努力，云南灵长类生物医学重点实验室、昆明理工大学和同济大学医学院的联合团队利用靶向基因编辑方法talen技术，成功敲除了食蟹猴受精卵中的mecp2基因，建立了食蟹猴瑞特综合征模型。

纪说，与小鼠模型不同，mecp2基因突变的猴子表现出一系列与临床儿童非常相似的病理和行为特征，如雄性动物胚胎期流产、雌性动物睡眠障碍、主动社交显著减少、刻板行为增加、大脑发育异常等。；眼睛跟踪模式类似于人类。

这项研究不仅证明了猴子在神经系统疾病的研究方面有着老鼠无法比拟的优势，而且还将对儿童孤独症的研究产生影响，从而加快相关药物的研发。

来源：搜狐微门户