治愈帕金森病曙光初现 我国科学家成功实现神经元“二次发育”

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人民网北京4月9日电(赵)神经元可能是人体内最重要也是最“脆弱”的细胞类型。一旦老化或损坏，它们就不能再恢复功能。近日，记者从中国科学院获悉，中国科学家利用基因编辑方法成功实现了视神经节细胞的再生，恢复了永久性失明小鼠的视力，打破了某些神经元的“不可再生”神话。

亿万人民期待的黎明开始出现了

冷冻病、阿尔茨海默病、帕金森病...面对这些可怕的神经退行性疾病，人类几乎无能为力。据统计，目前，全世界有超过1亿人患有不同类型的神经退行性疾病。

由于神经元的不可再生性，这种疾病无法根治。随着全球老龄化的加剧，将会有越来越多的病人。

在这些常见的神经退行性疾病中，有两种特殊的疾病——由视神经节细胞死亡引起的永久性失明和由多巴胺神经元死亡引起的帕金森病。

视神经节细胞是连接眼睛和大脑的神经元。一旦他们死亡，他们将导致永久失明。研究发现，许多眼病可导致视神经节细胞死亡，如急性缺血性视网膜病和慢性青光眼。据统计，仅由青光眼引起的失明人数就超过了世界上的1000万。

帕金森病是老年人常见的神经退行性疾病。它的发生是由于大脑黑质中一种叫做多巴胺的神经元死亡，这种神经元不能运输多巴胺，多巴胺是大脑中一种重要的神经递质。目前，全世界有1000多万人患有这种疾病。

"它们都是由一种特殊类型的神经元死亡引起的."中国科学院大脑与智能研究中心的研究员杨辉告诉记者，如何在成年人中再生这两种特定类型的神经元一直是世界各地许多科学家的研究方向。

“基因疗法”让老鼠重见光明

中国科学家为这两种特殊类型的神经元发明了一种基因编辑方法，这种方法可以“诱导”神经元的近亲神经胶质细胞通过“二次发育”转变为神经元细胞。就这样，他们让失明的实验老鼠再次看见了。

该研究由中国科学院卓越与创新脑科学与智能技术中心(神经科学研究所)、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室杨辉研究组完成。研究员杨辉和博士后周海波以合作交流者的身份指导这项研究。4月8日晚，Cell在网上发表了相关研究论文。

具体而言，该科学小组使用了新开发的基因编辑技术——靶向crispr系统casrx的RNA，该技术首次实现了成年人视神经节细胞的再生，并恢复了患有永久性视力障碍的小鼠的视力。

在这项研究中，研究人员首先在体外细胞系中设计了这个系统。然后，他们在老鼠身上进行实验。

杨辉研究员介绍了实验的具体操作过程:“所有元件均以双质粒系统的形式包装在aav(腺相关病毒)中，通过视网膜下注射，特异性下调成年小鼠Muller胶质细胞中ptbp1基因的表达。”

大约一个月后，一个令人惊讶的结果出现了。研究人员发现，在小鼠视网膜的视神经节细胞层中，视神经节细胞是从穆勒神经胶质细胞转分化而来的，这些细胞可以像正常神经元一样对光刺激产生相应的电信号。

也就是说，经过“基因治疗”，这些失明的实验小鼠奇迹般地“又看见了”。

“优雅而激动人心”的一个例子

随后，为了进一步探索这种方法的治疗潜力，研究人员进行了另一项实验，成功地将帕金森模型小鼠的运动障碍逆转到接近正常小鼠的水平。

换句话说，本研究也证明了该技术能够高效、特异地将纹状体内的星形胶质细胞转分化为多巴胺神经元，并基本消除帕金森病的症状。

“盲鼠”和“帕金森鼠”实验的成功令人信服地证明了基因编辑方法在治疗神经退行性疾病中的广阔前景。

“如何利用rna靶向crispr系统来达到治疗的目的，这一研究给出了一个优雅而激动人心的例子。”根据《细胞》杂志的评论，通过直接将大脑中现有的前体细胞转分化为能够整合和延伸轴突的神经元，“这一概念非常有价值”。

评论者还指出，以前的研究集中于使用rna靶向crispr系统直接减少遗传性疾病模型中的有害突变转录物，但本研究使用这些工具在体内进行治疗性细胞命运转分化，显示了一个全新的视角，可以广泛使用。

“这是一个激动人心的结果。”中国科学院大脑与智能研究中心学术主任蒲慕明院士在谈到这项研究时表示:“虽然科学家在实验室取得了重要进展，但要真正将研究成果应用于人类疾病的治疗，还有很多工作要做。”

杨辉说，下一步，在进入人类临床研究之前，有必要在灵长类动物中进行实验。

人类视神经节细胞能再生吗？帕金森病患者可以用这种方法治愈吗？这些问题还没有被全世界的科研人员解决。

来源：搜狐微门户